既往研究表明，T淋巴细胞异常活化在再生障碍性贫血发病中占有重要地位，因此抗淋巴细胞球蛋白（ATG）和环孢菌素（CsA）的联合强化免疫抑制治疗也取得了很好的效果。然而依然有部分难治和复发的患者。

　　南京医科大学附属第一医院何广胜教授在本届EHA年会上报告了他们的最新研究。何教授介绍说：“我们课题组在近些年一直从事再生障碍性贫血的T淋巴细胞异常活化的胞内研究。我们的这样研究主要探讨了mTOR信号途径在再生障碍性贫血的T细胞活化中的作用，以及其在CsA耐药中的影响。”

　　何教授通过研究发现，在再生障碍性贫血T淋巴细胞异常活化的患者中存在mTOR信号转导途径上下游分子，如Akt、S6k，41BP1，以及mTOR/TSC1的活化；而该通路的负性调控分子Sirt1的表达相对不足。

　　该研究还进一步考察了mTOR信号途径的上述变化与再生障碍性贫血患者的造血功能衰竭和免疫功能亢进的相关性。结果表明，再生障碍性贫血患者的中性粒细胞绝对值与mTOR信号转导负相关；而与淋巴细胞绝对值正相关。该结果提示了mTOR信号途径的异常活化与再生障碍性贫血患者的造血功能及免疫功能有关，值得进一步研究。

　　何教授最后在谈到这项研究的临床应用价值时说，“未来我们将从中挑出mTOR信号途径中几个具有代表性分子进行靶向干预的研究，希望能为再生障碍性贫血的免疫抑制治疗提供新的治疗靶点。”

　　（大会摘要号：249）